أعلنت شركة فيرتكس فارماسيوتيكالز للمستحضرات الطبية أمس الخميس، أن عقار ايفاكافتور التجريبى لعلاج مرض التليف الحويصلى أخفق فى تحقيق الهدف العلاجى المستهدف خلال دراسة مستفيضة على أطفال تتراوح أعمارهم بين ست سنوات وأكبر من ذلك ممن يحملون طفرة جينية تسبب المرض.

والتليف الحويصلى أو الكيسى مرض رئوى وراثى يتسم بعجز فى وظائف الغدد مما يؤثر بصورة كبيرة على وظائف كثيرة فى الجسم تتضمن الجهازين التنفسى والهضمى والتكاثر. ومن أعراضه أيضا فقدان الوزن والسعال المستمر علاوة على أعراض سوء التغذية.

وقالت الشركة إن مجموعة فرعية من المرضى من سن 18 ومن هم فوق ذلك أظهرت تحسنا ملموسا من الوجهة الإحصائية فى وظائف الرئة وبعض الإعراض الثانوية الأخرى إلا أن العقار أخفق إجمالا فى تحقيق الهدف المرجو منه. وتضمنت الدراسة 69 شخصا 50 منهم فى سن 18 وأكبر.

وأضافت أنها ستعقد اجتماعا مع إدارة الأغذية والعقاقير الأمريكية (اف دى ايه) فى مطلع عام 2014 لبحث نتائج الدراسة التجريبية.

ومضت تقول إنها طرحت العقار للموافقة على استخدامه لدى بعض المرضى ممن يحملون طفرات جينية معينة وأنها تجرى حاليا دراستين جديدتين فى هذا المضمار.